从基因突变到临床表现的出现，这期间涉及许多过程，每一过程都可能成为遗传病治疗的着眼点。遗传病治疗包括

试卷相关题目

• 1腺苷脱氨酶缺乏（ADA）是一种AR病，因ADA缺乏，致下列哪项增多，改变了甲基化的能力，产生毒性反应

  A.脱氨腺苷酸

  B.基因增强

  C.间体转移

  D.导入基因转移

  E.添加移植

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• 2将含有外源基因的重组病毒、脂质体或裸露的DNA直接导入体内，称之为

  A.直接活体转移

  B.回体转移

  C.间体转移

  D.导入

  E.移植

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• 3将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强，称之为

  A.基因突变

  B.基因增强

  C.基因复制

  D.基因转移

  E.基因互补

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• 4将正常基因转移到患者的生殖细胞中而使之发育成一个正常的个体，称之为

  A.体细胞基因治疗

  B.生殖细胞基因治疗

  C.胚胎细胞的基因治疗

  D.胚胎组织细胞基因治疗

  E.胎儿的基因治疗

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• 5外源基因克隆至一个合适的载体，首先导入体外培养的自体或异体的细胞，经筛选后将能表达外源基因的受体细胞重新输回受试者体内，称之为

  A.直接活体转移

  B.回体转移

  C.间体转移

  D.导入

  E.移植

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• 6当遗传病发展到已出现各种临床症状尤其是器官组织已出现了损伤，应用外科手术的方法对病损器官进行

  A.切除

  B.修补

  C.替换

  D.克隆方法

  E.细胞转导

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• 7下列哪些病症如能通过筛查在症状出现前做出诊断，及时给予治疗可获得最佳效果

  A.苯丙酮尿症

  B.枫糖尿症

  C.同型胱氨酸尿症

  D.半乳糖血症

  E.甲状腺肿瘤

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• 8药物治疗的原则可以概括为

  A.去其所余

  B.补其所缺

  C.用其所余

  D.食其所需

  E.取其所劣

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• 9去其所余临床治疗方法包括

  A.应用鳌合剂

  B.应用促排泄剂

  C.利用代谢抑制剂

  D.血浆置换或血浆过滤

  E.平衡清除法

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• 10酶补充疗法目前采用将纯化酶制剂装入载体后再输给患者的办法，用的载体是使载体所带的酶逐渐释放，发挥治疗作用，提高疗效。常用的载体是

  A.蛋白质

  B.糖蛋白

  C.红细胞胞影

  D.反转录酶

  E.脂质体

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