【转化医学】

 自2005年左右，在我国兴起了"干细胞疗法"热潮，经历七八年之久，除了大量病人受骗上当，身体、经济遭受损失，几乎没有可称道的成就。不过，尽管如此，当下转化医学仍成为了一个时髦的术语。 
　　现代医学发展历史表明，未来医学突破性的进展有赖于与其他学科的交叉与结合；21世纪的医学将更加重视"环境―社会―心理―工程―生物"医学模式，更加重视整体医学观和有关复杂系统的应用研究，而转化医学就是在这样的背景下产生的。 
　　转化医学旨在通过将研究成果"转化"为诊断工具、药物、干预措施、政策和教育而改善个人和社群的健康，其座右铭是"从板凳到床边"。大力发展转化医学不仅符合医学科学发展的内在客观规律，而且能够促进科研技术成果在临床上的早日应用。所以，时下转化医学日益受到医学界的广泛关注。 
　　打破屏障填补鸿沟 
　　转化医学的提出，源于当年NIH（美国国立卫生研究院）迫于来自社会的压力。20世纪末，NIH每年的研究经费高达200多亿美元，但美国人却在追问，发明了那么多的新技术，积累了那么多新的知识，发表了那么多的高水平论文，为什么人们的健康状况并没有得到显著改善。由此，NIH提出了转化医学的概念，旨在让基础知识向临床治疗转化，促进健康水平的提升。 
　　转化医学的主要目的就是要打破基础医学与药物研发、临床及公共卫生之间的固有屏障，在其间建立起直接关联；从实验室到病床，把基础研究获得的知识成果快速转化为临床和公共卫生方面的防治新方法。转化医学致力于弥补基础实验研发与临床和公共卫生应用之间的鸿沟，为开发新药品、研究新的治疗方法开辟出了一条具有革命性意义的新途径。 
　　正是由于转化医学的意义及其价值，引起了欧美国家的高度重视并催生战略行动。近些年，美国国立卫生研究院大力提升对转化医学的资助，在数10所大学成立了近60所转化医学研究中心。政府对转化医学的重视程度日渐增高，也推动企业加强了在转化医学方面的投入。不仅如此，欧洲委员会（EU）也拟将60亿欧元预算的大部分投入转化医学。 
　　转化医学是"从实验台到临床"的一个连续、双向、开放的研究过程。对此，我国自然也不甘示弱。转化医学被科学界提出至今有10多年时间，而我国较短时间内在转化医学研究机构建设和具体实施方面就取得了较快进展。目前，已成立了130多家临床与转化医学中心，5个国家级转化医学机构。不过，客观而言，我国转化医学研究尚处于起步和探索阶段，距国际先进水平还有相当大的距离，特别是从"基础"到"临床"，科研成果转化率还很低。 
　　亟需突破两"瓶颈" 
　　转换医学倡导以患者为中心，从临床工作中发现和提出问题，由基础研究人员进行深入研究，然后再将基础科研成果快速转向临床应用，基础与临床科技工作者密切合作，以提高医疗总体水平。其涉及多领域（如组织工程、基因治疗、细胞治疗、再生医学、分子诊断等）、跨阶段（包括基础研究、试管研究、动物试验、临床试验、临床应用成为标准治疗等诸阶段）以及众多利益攸关者（包括主办者、监管者、企业、基础科学家、动物实验专家、临床研究专家、临床医生、患者、受试者、研究机构、临床机构、社群）。 
　　例如，诊断及监测人类疾病的新参数――生物标志物的研究，就是由基础医学、临床医学和生物信息学等专业研究人员共同组成，定期讨论和沟通，及时解决研究过程中遇到的问题，不仅为开发新药及研究新的治疗方法开辟出一条具有革命性意义的新途径，而且有助于探索新的治疗方法，缩短新的治疗方法从实验到临床阶段的时间，进而快速提高医护和治疗工作的质量。 
　　目前，我国转化医学发展需要突破两个转化"瓶颈"：第一是基础的研究成果不能在临床条件下得到检验；第二是已经得到证明的干预方法不能成为标准疗法。在突破这两个"瓶颈"的过程中，往往科学的、方法论的考虑与人文的、伦理的考虑交织在一起。 
　　从临床前研究成果的转化中首次应用于人的临床试验是一个关键节点，然而，由于在药物研发过程中这些试验涉及最大程度的不确定性，在开始做这些试验时被一系列难办的伦理问题困扰：该药物在动物中是否已经充分展示临床上的前途？试验的可及是否应该限于患难治疾病的病人？是否应该将试验视为治疗性的？研究者是否已经将风险充分地最小化？解决这些伦理问题不可避免要依靠对有关未来的事件（如伤害、治疗反应和临床转化）作出预测。 
　　另一个关键节点是，已经得到临床试验证明的安全有效的干预方法不能不失时宜地转化为标准疗法。这时必须考虑临床实践的环境、转化发生的层次、医生的行为、患者的行为等。而现实中，有许多例子显示在这方面并不成功。 
　　助推健康中国建设 
　　事实上，为了破解妨碍转化的"瓶颈"，我国也在积极探索。目前，转化医学已成为我国在生物医学领域里的一个重大政策，并在生命科学的前沿领域确定了"以转化医学为核心，大力提升医学科技水平，强化医药卫生重点学科建设"的发展方向。而由中国科学院院士韩启德教授和中国工程院院士桑国卫教授领衔两百多位专家、历时两年完成的"健康中国2020"战略研究中也提出："推动有利于国民健康的医学模式的转化，依靠科技进步，促进卫生事业的发展。"现阶段，我国转化医学的重点目标是促进资源整合，打破学科界限，消除大学、科研院所、医疗机构、企业界、投资界和政府部门之间的围墙壁垒，改变固有的转化模式，实现双方共赢，协同创新，与国际合作对接。 
　　然而，目前国内在转化医学学科建设方面最为欠缺的，是尚未着手建立专门的转化医学人才队伍。美国在转化医学项目基金投入中，拿出16%的基金用于培养转化医学研究生，一批转化医学博士即将"出炉"。而我国医学院校仍停留在临床医学和基础医学的划分上，当下亟需培养一批具有基础研究技能和临床实践经验的双向人才。否则，转化医学将是空中楼阁。 
　　不过，好在国内的转化医学研究队伍已经认识到这一点，在从哈佛医学院、梅奥医学院等国际一流医学科研机构积极引进高端人才的同时，也通过开设转化医学专业等手段让转化医学的后继人才逐步被培养起来。 
　　正是在此带动下，近年来，我国创新药物的研发力度和速度都在加大，尤其"十三五"规划开始实施后，国内创新药物开发数量成增长趋势，开发成果不断，创新层次在提高，创新内涵也在提升。国家食品药品监管总局批准了多个对疾病治疗具有重要价值的一类新药，如康柏西普眼用注射液、帕拉米韦氯化钠注射液、甲磺酸阿帕替尼片等。 
　　新药研发、医疗器械、医疗APP、分子诊断等无疑都属于转化医学的范畴。如此看来，推动转化医学的发展可以实现多赢。未来，转化医学在健康产业中的重要性还将不。对此，我们都将拭目以待。