通过特定的方法如同源重组或靶向突变等对突变的DNA进行原位修复，将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留，称为

试卷相关题目

• 1以下哪种疾病能通过筛查在症状出现前做出诊断、及时治疗可获得最佳效果

  A.甲状腺肿瘤

  B.糖原贮积症

  C.苯丙酮尿症

  D.血红蛋白病

  E.白化病

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• 2目前能采用症状前药物治疗的疾病是

  A.同型胱氨酸尿症

  B.苯丙酮尿症

  C.枫糖尿症

  D.半乳糖血症

  E.以上都是

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• 3随着分子生物学技术在医学中广泛应用，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了

  A.基因治疗

  B.手术与药物治疗

  C.饮食与维生素治疗

  D.蛋白质与糖类治疗

  E.酶治疗方法

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• 4对于某一疾病进行基因治疗的价值需要进行下列哪几方面的估价

  A.人群中的发病率

  B.疾病对患者的危害性

  C.患者对家庭和社会的影响

  D.其他治疗方面的可用性

  E.克隆基因的有效表达性

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• 5反义寡核苷酸技术目前常用的就是将人工合成的反义寡核苷酸导入细胞，使它识别并结合到靶mRNA上，从而使之灭活。下列哪几种技术可达到治疗的目的

  A.反义RNA表达载体

  B.反义RNA（或DNA）的体外微注射

  C.用脂质体运送反义RNA

  D.利用CaCl2法

  E.细胞打孔仪

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• 6假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使细胞的功能恢复正常，称为

  A.基因修正

  B.基因转移

  C.基因增强

  D.基因突变

  E.基因复制

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• 7目前，酶补充疗法常用的载体是

  A.蛋白质

  B.质粒

  C.红细胞影泡

  D.反转录酶

  E.病毒

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• 8用正常基因取代整个致病基因，使致病基因得到永久地更正，称为

  A.基因替代

  B.基因转移

  C.基因修正

  D.基因复制

  E.基因增强

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• 9在某些情况下，酶活性不足不是结构基因的缺失，而是其表达功能“关闭”，可使用药物、激素和营养物质使其“开启”，诱导其合成相应的酶。这种疗法称为

  A.酶补充疗法

  B.酶导入治疗

  C.酶诱导治疗

  D.酶转移治疗

  E.基因治疗法

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• 10将外源基因克隆至一个合适的载体，首先导入体外培养的自体或异体的细胞，经筛选后将能表达外源基因的受体细胞重新输回受试者体内称之为

  A.直接活体转移

  B.回体转移

  C.间体转移

  D.导入

  E.移植

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