基因治疗的目的就是将正常的基因导入含有缺陷基因的细胞中。第一例授权的人类基因治疗是针对一名腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的4岁女孩的治疗，ADA儿童具有重度联合免疫缺陷(SCID)，通常在患病后一年内就因严重感染而死亡。研究人员通过构建含有正常ADA基因的逆转录病毒载体。感染患病儿童T细胞从而导入正常的基因。再将此修饰过的T细胞重新输入患者体内，从而完成基因治疗的目的。目前女孩现在20多岁，身体状况一切正常。重组基因在哺乳动物细胞里的表达

试卷相关题目

• 1某课题组设计利用大肠杆菌系统表达某种重组蛋白，基本过程包括:利用PCR的方法获得目的基因：通过TA克隆及亚克隆的方法获得大量目的片段：将目的片段连入表达载体后，转化至BL21细胞中进行表达。请问此过程中涉及的酶包括哪些

  A.TaqDNA聚合酶、RNase、限制性内切酶、连接酶

  B.TaqDNA聚合酶、末端转移酶、限制性内切酶、连接酶

  C.TaqDNA聚合酶、DNase、限制性内切酶、连接酶

  D.TaqDNA聚合酶、RNase、末端转移酶、连接酶

  E.RNase、末端转移酶、限制性内切酶、连接酶

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• 2构建cDNA文库首先要提取细胞或组织的（）染色体DNA

  A.染色体DNA

  B.mRNA

  C.线粒体DNA

  D.噬菌体DNA

  E.质粒DNA

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• 3重组DNA方法学的发展是建立在发现什么的基础上

  A.聚合酶链反应(PCR)

  B.限制性内切核酸酶

  C.质粒

  D.互补DNA(cDNA)

  E.酵母人工染色体(YAC)

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• 4基因工程中对目的基因的获取，最不常用的方法是

  A.化学合成

  B.cDNA文库

  C.基因组DNA文库

  D.聚合酶链式反应

  E.从真核基因染色体直接分离

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• 5筛选携带克隆DNA质粒的细菌时，PBR322质粒含有两个抗生素的抗性基因，其中

  A.在想要的细菌克隆中，一个抗性基因是无功能的

  B.未转化的细菌是具有抗生素抗性的

  C.在想要的细菌克隆中，两个抗性基因都是有功能的

  D.标记的DNA探针起了一定作用

  E.标记的RNA探针起了一定作用

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• 6DNA重组主要包括

  A.同源重组

  B.位点特异性重组

  C.转座子转座

  D.细菌的接合、转化、转导

  E.基因突变

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• 7克隆载体的基本特性

  A.具有自主复制起点

  B.筛选标志

  C.多克隆酶切位点MCS

  D.启动子

  E.终止子

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• 8下列能作为基因克隆载体的是

  A.质粒

  B.M13噬菌体

  C.病毒RNA

  D.λ噬菌体

  E.酵母人工染色体

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• 9表达载体的基本特性

  A.具有自主复制起点

  B.筛选标志

  C.多克隆酶切位点MCS

  D.启动子

  E.终止子

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• 10Ⅱ型限制性内切酶的特点包括

  A.辨认的碱基一般为4〜6个

  B.其识别不受DNA来源的限制

  C.酶切后的DNA可以产生黏性末端

  D.酶切后的DNA可以产生平末端

  E.能同时切开DNA双链

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